'Helaas zijn er nog veel andere kleine Pia's', zegt Test Aankoop. Via de actie verzamelden Pia's ouders 1,9 miljoen euro voor een medicijn tegen de zeldzame aandoening van hun baby.

'Onderzoek en ontwikkeling van geneesmiddelen houdt risico's in, de uitkomst is vaak onzeker', zegt Simon November, woordvoerder van Test Aankoop. Maar dat wil niet zeggen dat de sector haar prijzen zo mag opdrijven, vindt hij.

In juli diende Test Aankoop een klacht in bij de Belgische Mededingingsautoriteit tegen Biogen, de firma die SMA-medicijn Spinraza, ontwikkelt. De consumentenorganisatie vreest dat de hoge prijs van Spinraza als referentie zal dienen voor het Amerikaanse Zolengsma, het medicijn waar Pia mee behandeld zal worden, wanneer het op de Belgische markt gecommercialiseerd wordt.

Maar Spinraza en Zolengsma zijn slechts enkele voorbeelden uit een heel dossier. Volgens Test Aankoop zal de prijs van medicijnen zoals Spinraza als referentie dienen voor geneesmiddelen binnen dezelfde markt. 'Om te vermijden dat er nog "nieuwe Pia's" opduiken, moeten de Belgische en Europese autoriteiten dit dossier ter hand nemen en het voortbestaan van het ziekteverzekeringssysteem garanderen, door maatregelen te nemen tegen deze praktijk van overdreven prijzen', zegt November.

RaDiOrg: 'Topje van de ijsberg'

Ook RaDiOrg, de Belgische koepelvereniging voor mensen met een zeldzame ziekte, vindt dat de problematiek van de zeldzame ziekten collectief aangepakt moet worden. 'Vandaag kunnen we intens blij zijn dat Pia alvast hopelijk geholpen wordt', luidt het in een communiqué van de vereniging. 'Maar even intens is de hartverscheurende wetenschap dat haar verhaal slechts het topje van de ijsberg is.'

RaDiOrg wijst erop dat er op meerdere niveaus hard wordt gewerkt om tot zo rechtvaardig mogelijke strategieën te komen om tegemoet te komen aan alle vragen die gepaard gaan met de behandeling van zeldzame ziekten. Eurordis, de koepel voor alle zeldzame ziekten in Europa, zit het project Rare Impact voor, met als doel oplossingen uit te werken om patiënten sneller toegang te geven tot gentherapieën.

In België werkte een multi-stakeholdergroep afgelopen jaar voorstellen uit voor nieuwe financieringsmodellen voor gentherapieën. Bovendien zullen vanaf oktober de acht centra voor medische genetica in ons land een test aanbieden aan paren met een kinderwens. Met de test zouden 1.200 zeldzame ziektes vermeden kunnen worden bij hun nakomelingen.