Farmaproducenten spinnen wel vaker garen van emotionele patiëntenverhalen. Herinnert u zich patiëntje Viktor die het peperdure Soliris® nodig had voor zijn zeldzame aandoening atypisch hemolytisch en uremisch syndroom? Onder druk van de publieke opinie en een felle mediacampagne kwam er toen een tegemoetkoming.
...

Farmaproducenten spinnen wel vaker garen van emotionele patiëntenverhalen. Herinnert u zich patiëntje Viktor die het peperdure Soliris® nodig had voor zijn zeldzame aandoening atypisch hemolytisch en uremisch syndroom? Onder druk van de publieke opinie en een felle mediacampagne kwam er toen een tegemoetkoming. In Portugal gebeurde onlangs exact hetzelfde met Zolgensma®, het 'duurste medicijn ter wereld'. Ook daar startten burgers met een crowdfunding voor een patiëntje met spinale musculaire atrofie (SMA), de genetische spieraandoening waar Pia aan lijdt. De Portugese overheid droeg daar wel een stuk bij en plots doken er nog drie patiëntjes met SMA op, vooruitgeschoven door het farmabedrijf, die het middel nodig hadden. Verstandig dat minister Maggie De Block (Open VLD) zich bij ons afzijdig hield. Het kan niet de bedoeling zijn om via emotionele oproepen in de media een tweede terugbetalingscircuit te creëren voor peperdure geneesmiddelen. Het probleem moet op Europees niveau aangepakt worden. GentherapieZolgensma® is een weesgeneesmiddel: een gentherapie die de genetische fout in het erfelijk materiaal kan corrigeren. Dit medicijn werd ontwikkeld door het Amerikaans bedrijf AveXis, dat in 2018 voor 8,7 miljard dollar werd opgekocht door de farmagigant Novartis. Sinds mei dit jaar is het middel in de Verenigde Staten geregistreerd, maar nog niet in Europa. Hier loopt momenteel de registratieprocedure via EMA (European Medicines Agency) en daarin hebben de nationale overheden geen enkele rol. Pas na de Europese registratie wordt een basisprijs afgesproken. Het bedrag van 1,9 miljoen euro - meteen het duurste medicijn ter wereld - dat nu circuleert, is het bedrag dat Novartis voor het middel vraagt in de VS. Zodra Zolgensma® in Europa geregistreerd is, wordt per land een maximumprijs afgesproken. Pas daarna gaat het dossier naar de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen die een eventuele terugbetaling adviseert. In geval van een positief advies spreken de minister van Sociale Zaken (Maggie De Block) en de firma een terugbetalingsprijs af, binnen de grenzen van de FOD Economie. De minister van Economie (in casu Wouter Beke, CD&V) bepaalt bij ons de eigenlijke maximumprijs. Ligt die onder 1,9 miljoen euro dan kan het bedrijf kiezen: ofwel niet op de Belgische markt komen, ofwel gaan voor een terugbetalingsaanvraag voor een lagere prijs.Wat is te duur?De kostprijs van nieuwe kankertherapieën kunnen gemakkelijk oplopen tot 100.000 euro per jaar per patiënt, doorgaans voor mensen op oudere leeftijd die dankzij deze middelen in het beste geval enkele jaren langer leven. Veel van de nieuwe kankermedicijnen worden vandaag terugbetaald. Wat de acht maanden jonge Pia nodig heeft, is een éénmalige injectie, die haar kansen op een normale levensduur fors vergroot: dus hopelijk 50, 60 jaren winst. Uitgedrukt in winst per gewonnen levensjaar lijkt Zolgensma® minder duur dan veel kankermedicijnen. Toch kunnen we dergelijke redenering onmogelijk handhaven, want daartoe ontbreken de middelen. Daarom moet dringend nagedacht worden over prijsafspraken, een maximumbedrag per gewonnen levensjaar, of - waarom niet - de kostprijs laten afhangen van het effect van een geneesmiddel. Er is nog altijd een kans dat Pia niet reageert op Zolgensma®, dat slechts op enkele tientallen patiëntjes werd uitgetest (het is nu eenmaal een zeldzame ziekte). In één studie met 15 patiëntjes met de meest ernstige vorm van SMA (waar ook Pia aan lijdt), reageerden er 11 zeer goed op de behandeling. Wat met de anderen? Betaalt Novartis het opgehaalde geld terug mocht het medicijn niet aanslaan?Waarom zijn weesgeneesmiddelen zo duur?Dat de ontwikkeling van medicijnen voor weesziekten (weesgeneesmiddelen) zo extreem duur is, heeft met allerlei factoren te maken. De markt is uitermate klein en er gebeurt amper onderzoek naar deze ziekten. Dankzij de Europese wet op de weesgeneesmiddelen, sinds 2000 in voege, worden bedrijven gestimuleerd om in te zetten op weesziekten: ze krijgen extra voordelen. Dat heeft zijn vruchten afgeworpen. Vandaag zijn er zo'n 140 weesgeneesmiddelen op de Europese markt en het Europees Geneesmiddelen Agentschap hoopt het aantal tegen 2020 tot 200 geneesmiddelen op te krikken. Weesgeneesmiddelen kan je ook niet in je eentje ontwikkelen; zeer vaak betreft het erg complexe therapieën. Er is een kruisbestuiving nodig tussen biotechbedrijven, academische centra en big farma. De nieuwe therapieën ontstaan veelal in biotechbedrijven of kleine start-ups die tientallen jaren research spenderen voor de ontwikkeling van één product. Zeer veel producten falen onderweg, waardoor veel van deze bedrijfjes overkop gaan. Ook wanneer een beloftevolle molecule gevonden wordt, is de weg naar een voor patiënten beschikbaar weesgeneesmiddel nog complex, duur en tijdrovend. Er moeten onder andere klinische studies worden opgezet die aan strenge criteria moeten voldoen, er moet een registratiedossier worden ingediend, een terugbetalingsdossier worden opgesteld, enzovoort...Dingen waarvoor kleinere bedrijven zelden de nodige knowhow in huis hebben en daarom zijn ze maar wat blij als ze worden opgekocht door grote farmaceutische firma's die dat wel aankunnen. Echter, ondanks dit moeilijk parcours, bestaat er te weinig transparantie over de prijs die uiteindelijk gevraagd wordt, waardoor niemand er een duidelijke kijk op heeft. Uiteraard mag een bedrijf dat weesgeneesmiddelen ontwikkelt winst maken, maar die moet redelijk blijven. Dat is nu niet het geval.