Statuut weesgeneesmiddel schandalig misbruikt

30/11/18 om 05:05 - Bijgewerkt op 29/11/18 om 20:23

Je koopt de rechten van een bestaand goedkoop geneesmiddel op dat toevallig van levensbelang is voor mensen met een levensbedreigende, zeldzame ziekte. Je verandert de naam en verhoogt de prijs met een factor 500. Je zorgt dat je de enige bent die het mag verdelen in Europa. Geen scenario voor een slechte film, maar realiteit.

Statuut weesgeneesmiddel schandalig misbruikt

Laten we hopen dat de Belgische overheid zeer snel tot dezelfde actie overgaat als de Nederlandse, opdat ook de Belgische patiënten hun therapie kunnen hervatten. © iStock

Cerebrotendineuze xanthomatose (CTX) is een zeldzame, aangeboren stofwisselingsziekte die voorkomt bij naar schatting één op 50.000 mensen. De oorzaak zit in een genetische mutatie op chromosoom 2. Als beide ouders deze mutatie dragen, heeft hun kind 25% kans om CTX te ontwikkelen.

In België zijn er een tiental mensen met deze stofwisselingsziekte bekend. Ben hen is de afbraak van gal verstoord, waardoor ze een giftige stof opstapelen die hun lichaam langzaam beschadigt.

Delen

Plots verwierf het middel het statuut van 'weesgeneesmiddel voor de behandeling van CTX': de prijs werd 500 maal verhoogd.

Driekwart ontwikkelt cataract in de kindertijd, door vetopstapeling in de ooglenzen. Zowat alle organen kunnen getroffen worden, maar gangstoornissen, hersenaantasting met ziekten als epilepsie, parkinsonisme, zeer vroegtijdige dementie en psychiatrische aandoeningen zijn de ergste uitingen.

Het ziektebeeld kan sterk variëren in ernst. Omdat CTX zo zeldzaam is, duurt het soms jaren vooraleer de diagnose gesteld wordt. Zodra de ziekte ontdekt is, en de diagnose bevestigd werd via genetisch onderzoek, kan men gelukkig een behandeling starten met een geneesmiddel dat de evolutie van CTX stopt.

Dat middel is chenodeoxycholzuur of CDCA, een stof die wordt gewonnen uit gal van dieren. De schade die de ziekte op dat moment heeft aangericht, kan niet hersteld worden, maar de progressie werd wel stopgezet. Werd, want het medicijn tegen CTX is niet langer beschikbaar voor het handvol patiënten.

10 jaar monopolie

In de jaren zeventig ontwikkelde een Duits farmabedrijfje een geneesmiddel om galstenen op te lossen op basis van chenodeoxycholzuur (CDCA). Het effect van dit medicijn, met merknaam Chenofalk®, was ondermaats, maar bij CTX-patiënten bleek het toevallig wel heel goed te werken.

Vanaf de jaren negentig werden de capsules 'off-label' voorgeschreven aan CTX-patiënten; off-label betekent dat de indicatie niet in de bijsluiter staat. De behandeling kostte CTX-patiënten toen 308 euro per jaar.

Delen

De apothekers mogen niet langer CDCA-capsules maken, waardoor de patiënten op dit moment niet meer behandeld kunnen worden.

Met de komst van de Europese regelgeving voor weesgeneesmiddelen in 2000 was het middel niet langer alleen voor CTX-patiënten interessant. In 2008 kocht een Italiaans farmabedrijfje de rechten op Chenofalk® op en haalde het middel in 2015 van de markt. Het bedrijf liet CDCA registreren voor de zeldzame ziekte CTX.

Plots verwierf het middel het statuut van 'weesgeneesmiddel voor de behandeling van CTX': de prijs werd 500 maal verhoogd en de firma verwierf het monopolie voor 10 jaar op de Europese markt.

Vandaag kost een behandeling ongeveer 153.000 euro per CTX-patiënt per jaar. Om het onmisbare medicijn toch beschikbaar te houden voor CTX-patiënten tegen een betaalbare prijs, gingen enkele ziekenhuisapothekers het zelf maken.

Zij werden onlangs teruggefloten door de overheden, na een klacht van de Italiaanse firma die het monopolie heeft zoals de Europese verordening inzake weesgeneesmiddelen het voorziet.

Het magistraal bereide product zou onzuiverheden bevatten, wat niet onlogisch is voor een uit dierengal gezuiverd middel. Ook het merkgeneesmiddel bevat onzuiverheden, maar die zouden 'veilig' zijn.

De apothekers mogen niet langer CDCA-capsules maken, waardoor de patiënten op dit moment niet meer behandeld kunnen worden. Ondertussen berokkent hun ziekte onherroepelijke schade en is er geen terugbetaling voor het peperdure CDCA.

In Nederland lijden een zestigtal mensen aan deze zeldzame ziekte. Ook zij vielen zonder therapie na een klacht van Leadiant. Ophef over deze onrechtvaardige gang van zaken leidde ertoe dat de Nederlandse Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd op 27 november (de dag het artikel over CTX en CDCA in Knack verscheen) besliste om Nederlandse ziekenhuisapotheken vooralsnog toestemming te geven om de CDCA-capsules zelf te bereiden aan een voor de patiënten betaalbare prijs, op voorwaarde dat betrouwbare grondstoffen worden gebruikt. De exclusieve handelsvergunning van Leadiant, zoals de Europese regelgeving voorziet, wordt hiermee omzeild. Het Amsterdams ziekenhuis UMC is uitermate tevreden, meldt de Nederlandse krant NRC. Laten we hopen dat de Belgische overheid zeer snel tot dezelfde actie overgaat, opdat ook de Belgische patiënten hun therapie kunnen hervatten.

Lees meer over: