Een essentiële voorwaarde om een nieuwe behandeling tegen kanker te vergoeden, is dat ze het leven van de patiënt verlengt en/of de kwaliteit van leven verbetert, maar daar wringt vaak het schoentje. Dat zegt het Federaal Kenniscentrum voor de Gezondheidszorg (KCE).

Het KCE analyseerde op vraag van het RIZIV samen met de Stichting Kankerregister in welke mate het gebruik van deze nieuwe geneesmiddelen bijgedragen heeft aan een verlenging van het leven bij Belgische patiënten aan wie ze sinds 2004 werden toegediend. De resultaten werden vervolgens vergeleken met de uitgaven die de Belgische ziekteverzekering voor deze kankergeneesmiddelen heeft gedaan over dezelfde periode van 15 jaar. Het ging hierbij voornamelijk over medicijnen die initieel gebruikt worden voor gevorderde vormen van kanker.

Grote meerkost, (soms) lichte verbetering

Voor zes van de twaalf onderzochte kankers bleek er sprake te zijn van een (zeer) lichte verbetering van de overleving, voor de andere zes was er geen verbetering. Tegelijkertijd zijn in alle gevallen de bruto uitgaven voor de ziektekostenverzekering wel aanzienlijk gestegen. Er mogen dus terecht vraagtekens gezet worden bij de (kosten)effectiviteit van de betrokken geneesmiddelen, betoogt het KCE.

De resultaten van de analyse van het centrum liggen in de lijn van soortgelijk Europees onderzoek. Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) concludeerde in het verleden na een eigen analyse al dat een verlenging van de levensduur slechts in een derde van de gevallen werd vastgesteld en eerder beperkt is.

Wat de levenskwaliteit betreft, leverden de studies slechts in 10 procent van de gevallen bewijs van verbetering.

Pharma.be: 'Vertekend beeld van de realiteit'

Pharma.be, de koepelorganisatie van ruim 125 innovatieve farmaceutische bedrijven actief in België, spreekt van een vertekend beeld en pleit voor een ruimer onderzoek met recentere en volledige data. 'De berekening gaat tot zeventien jaar terug in de tijd en houdt geen rekening met innovaties van de laatste vier jaar in een snel evoluerend onderzoeksgebied. Dat is cruciaal vanwege de effectiviteit van de nieuwste behandelingen', aldus Pharma.be in een reactie.

Ook het perspectief van de patiënt komt in het rapport niet aan bod. 'De humane component ontbreekt', stelt Pharma.be. 'Nochtans maakt vanuit het standpunt van de patiënt enkele maanden langer leven wel degelijk een groot verschil. Innovatie biedt bovendien hoop en het geeft ook alternatieven aan de arts zodat in geval van sterke bijwerkingen de keuzeopties gevrijwaard blijven.'

Geen overhaaste conclusies

Caroline Ven, CEO van pharma.be, hoopt dat het rapport niet leidt tot overhaaste conclusies. 'Dat zou nefast zijn voor de gezondheidszorg in ons land. België telt het tweede grootste aantal klinische studies in Europa. Die studies geven versnelde toegang tot nieuwe medicatie voor de patiënt. De innovatie voor kankerbehandeling afremmen is dus geen goed idee, zeker niet nu er een aantal grote doorbraken op stapel staan. De baanbrekende immunotherapieën voor kankerbestrijding hebben hun meerwaarde al bewezen. Daar komen binnenkort ook gentherapie en de zogenaamde 'cell-based' behandelingen bij, waarvan wordt verwacht dat ze de levensverwachting van de patiënt aanzienlijk zullen doen stijgen.'

'Voorlopige' terugbetaling geldt als verworven

De farmaceutische bedrijven kunnen een veelbelovend nieuw product via zogenaamde 'managed entry agreements' (MEA's) al vergoed krijgen, ook al is er nog onzekerheid over hun meerwaarde. Het voordeel is dat patiënten zo sneller toegang krijgen tot deze geneesmiddelen. De toegekende terugbetaling is tijdelijk en de ondernemingen dienen later alsnog de meerwaarde te bewijzen waarna een definitieve terugbetalingsbeslissing volgt. In de praktijk blijkt echter dat bedrijven het noodzakelijke wetenschappelijk bewijs jaren later nog altijd niet hebben geleverd. Tegelijkertijd is het voor de autoriteiten erg moeilijk om terug te komen op de terugbetaling eenmaal die is 'verworven' via een overeenkomst, soms mede omwille van de druk van de publieke opinie. Volgens het kenniscentrum worden bedrijven er op die manier niet toe aangezet een echte inspanning te leveren om de gevraagde bewijzen te verstrekken.

Geheimhouding/transparantie

'Het evenwicht tussen "snel op de markt brengen" en "meerwaarde aantonen voor de patiënten in vergelijking met de bestaande behandeling(en)" lijkt momenteel uit balans en over te hellen naar het eerste argumen', aldus het KCE. Dat de MEA-overeenkomsten gepaard gaan met strikte vertrouwelijkheid ten aanzien van de prijzen en kortingen waarover is onderhandeld, helpt ook niet. 'Die geheimhouding verstoort volledig de kosteneffectiviteitsanalyses, die nochtans een essentieel element zijn voor de overheid om te beslissen of de terugbetaling van een product al dan niet verantwoord is. Dit leidt tot situaties waarbij nieuwe geneesmiddelen onder een overeenkomst worden geplaatst omdat het product waarmee ze worden vergeleken ook onder een overeenkomst valt', vervolgt het KCE, dat spreekt over een 'sneeuwbaleffect'.

Volgens het KCE bedroeg het budget voor geneesmiddelen onder MEA in 2019 al ongeveer een kwart van het totale geneesmiddelenbudget in België. Een wetgevende initiatief bedoeld om dit systeem bij te sturen, heeft tot nu toe niet tot de gewenste transparantie geleid voor onafhankelijke onderzoekers en voor het brede publiek. Het centrum wil nu dat er werk wordt gemaakt van een meer transparant systeem dat de nadruk legt op de werkelijke meerwaarde van elk nieuw kankergeneesmiddel voor de patiënt en heeft daartoe een reeks aanbevelingen voor de regelgevende instanties klaar. Dat moet er dan op zijn beurt voor zorgen dat de beperkte middelen van de ziekteverzekering op een meer verantwoorde en efficiënte manier worden gebruikt, aldus het KCE.

Een essentiële voorwaarde om een nieuwe behandeling tegen kanker te vergoeden, is dat ze het leven van de patiënt verlengt en/of de kwaliteit van leven verbetert, maar daar wringt vaak het schoentje. Dat zegt het Federaal Kenniscentrum voor de Gezondheidszorg (KCE).Het KCE analyseerde op vraag van het RIZIV samen met de Stichting Kankerregister in welke mate het gebruik van deze nieuwe geneesmiddelen bijgedragen heeft aan een verlenging van het leven bij Belgische patiënten aan wie ze sinds 2004 werden toegediend. De resultaten werden vervolgens vergeleken met de uitgaven die de Belgische ziekteverzekering voor deze kankergeneesmiddelen heeft gedaan over dezelfde periode van 15 jaar. Het ging hierbij voornamelijk over medicijnen die initieel gebruikt worden voor gevorderde vormen van kanker. Voor zes van de twaalf onderzochte kankers bleek er sprake te zijn van een (zeer) lichte verbetering van de overleving, voor de andere zes was er geen verbetering. Tegelijkertijd zijn in alle gevallen de bruto uitgaven voor de ziektekostenverzekering wel aanzienlijk gestegen. Er mogen dus terecht vraagtekens gezet worden bij de (kosten)effectiviteit van de betrokken geneesmiddelen, betoogt het KCE. De resultaten van de analyse van het centrum liggen in de lijn van soortgelijk Europees onderzoek. Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) concludeerde in het verleden na een eigen analyse al dat een verlenging van de levensduur slechts in een derde van de gevallen werd vastgesteld en eerder beperkt is. Wat de levenskwaliteit betreft, leverden de studies slechts in 10 procent van de gevallen bewijs van verbetering. Pharma.be, de koepelorganisatie van ruim 125 innovatieve farmaceutische bedrijven actief in België, spreekt van een vertekend beeld en pleit voor een ruimer onderzoek met recentere en volledige data. 'De berekening gaat tot zeventien jaar terug in de tijd en houdt geen rekening met innovaties van de laatste vier jaar in een snel evoluerend onderzoeksgebied. Dat is cruciaal vanwege de effectiviteit van de nieuwste behandelingen', aldus Pharma.be in een reactie.Ook het perspectief van de patiënt komt in het rapport niet aan bod. 'De humane component ontbreekt', stelt Pharma.be. 'Nochtans maakt vanuit het standpunt van de patiënt enkele maanden langer leven wel degelijk een groot verschil. Innovatie biedt bovendien hoop en het geeft ook alternatieven aan de arts zodat in geval van sterke bijwerkingen de keuzeopties gevrijwaard blijven.'Caroline Ven, CEO van pharma.be, hoopt dat het rapport niet leidt tot overhaaste conclusies. 'Dat zou nefast zijn voor de gezondheidszorg in ons land. België telt het tweede grootste aantal klinische studies in Europa. Die studies geven versnelde toegang tot nieuwe medicatie voor de patiënt. De innovatie voor kankerbehandeling afremmen is dus geen goed idee, zeker niet nu er een aantal grote doorbraken op stapel staan. De baanbrekende immunotherapieën voor kankerbestrijding hebben hun meerwaarde al bewezen. Daar komen binnenkort ook gentherapie en de zogenaamde 'cell-based' behandelingen bij, waarvan wordt verwacht dat ze de levensverwachting van de patiënt aanzienlijk zullen doen stijgen.'De farmaceutische bedrijven kunnen een veelbelovend nieuw product via zogenaamde 'managed entry agreements' (MEA's) al vergoed krijgen, ook al is er nog onzekerheid over hun meerwaarde. Het voordeel is dat patiënten zo sneller toegang krijgen tot deze geneesmiddelen. De toegekende terugbetaling is tijdelijk en de ondernemingen dienen later alsnog de meerwaarde te bewijzen waarna een definitieve terugbetalingsbeslissing volgt. In de praktijk blijkt echter dat bedrijven het noodzakelijke wetenschappelijk bewijs jaren later nog altijd niet hebben geleverd. Tegelijkertijd is het voor de autoriteiten erg moeilijk om terug te komen op de terugbetaling eenmaal die is 'verworven' via een overeenkomst, soms mede omwille van de druk van de publieke opinie. Volgens het kenniscentrum worden bedrijven er op die manier niet toe aangezet een echte inspanning te leveren om de gevraagde bewijzen te verstrekken.'Het evenwicht tussen "snel op de markt brengen" en "meerwaarde aantonen voor de patiënten in vergelijking met de bestaande behandeling(en)" lijkt momenteel uit balans en over te hellen naar het eerste argumen', aldus het KCE. Dat de MEA-overeenkomsten gepaard gaan met strikte vertrouwelijkheid ten aanzien van de prijzen en kortingen waarover is onderhandeld, helpt ook niet. 'Die geheimhouding verstoort volledig de kosteneffectiviteitsanalyses, die nochtans een essentieel element zijn voor de overheid om te beslissen of de terugbetaling van een product al dan niet verantwoord is. Dit leidt tot situaties waarbij nieuwe geneesmiddelen onder een overeenkomst worden geplaatst omdat het product waarmee ze worden vergeleken ook onder een overeenkomst valt', vervolgt het KCE, dat spreekt over een 'sneeuwbaleffect'. Volgens het KCE bedroeg het budget voor geneesmiddelen onder MEA in 2019 al ongeveer een kwart van het totale geneesmiddelenbudget in België. Een wetgevende initiatief bedoeld om dit systeem bij te sturen, heeft tot nu toe niet tot de gewenste transparantie geleid voor onafhankelijke onderzoekers en voor het brede publiek. Het centrum wil nu dat er werk wordt gemaakt van een meer transparant systeem dat de nadruk legt op de werkelijke meerwaarde van elk nieuw kankergeneesmiddel voor de patiënt en heeft daartoe een reeks aanbevelingen voor de regelgevende instanties klaar. Dat moet er dan op zijn beurt voor zorgen dat de beperkte middelen van de ziekteverzekering op een meer verantwoorde en efficiënte manier worden gebruikt, aldus het KCE.