Enkele cijfers
? Zeldzame ziekten komen voor bij minder dan 1 op de 2.000 Europeanen, ultra-zeldzame ziekten bij minder dan 1 op de 50.000. Momenteel zijn er 6.000 tot 8.000 zeldzame ziekten beschreven.
? 80% van de zeldzame ziekten heeft een erfelijke oorzaak, 75% treft kinderen.
? Bij 44% wordt eerst een andere diagnose gesteld, wat bij 75% leidt tot onaangepaste behandelingen.
? Vandaag zijn er slechts 140 weesgeneesmiddelen op de markt, veel te weinig om mensen met zeldzame ziekten te helpen. Steunmaatregelen zijn noodzakelijk om de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen te stimuleren.
? De bijdrage van de sterke biofarmasector bedraagt 3,67 miljard euro, wat veel meer is dan de kosten van het Riziv-geneesmiddelenbudget. (bron: Pharma.be 2017)
* Voor de samenstelling van dit dossier ging Bodytalk gesprekken aan met experten en met Sanofi Genzyme, een belangrijke speler op de markt van de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen. De inhoud van dit dossier valt onder de verantwoordelijkheid van de redactie.
