Net als weesziekte is weesgeneesmiddel slecht gedefinieerd. Zijn statuut is daardoor iets te flexibel en de farmaceutische sector gaat daar iets te vindingrijk mee om.
Geneesmiddelen die ontwikkeld worden voor de behandeling van weesziekten, zijn weesgeneesmiddelen. Sinds 2000 worden ze op Europees niveau erkend. Als in Europa een nieuw medicijn het label weesgeneesmiddel krijgt toegekend, vergemakkelijkt dit zowel de registratie als de terugbetaling in de verschillende lidstaten. Meer nog, sommige lidstaten, zoals Frankrijk, betalen het nieuwe medicijn automatisch terug. In andere, waaronder België, moet het eerst de terugbetalingsprocedure doorlopen. Of er worden bijkomende voorwaarden gesteld, om de uitgaven zoveel mogelijk te controleren.
Het statuut weesgeneesmiddel is om nog andere redenen aantrekkelijk voor producenten van peperdure nieuwe medicatie. Medicijnen voor zogenaamd zeldzame kankers krijgen extra voordelen, een beschermde markt voor tien jaar bijvoorbeeld, een belangrijke aanvulling op de gebruikelijke octrooibescherming.
LABEL
Als een farmaceutisch bedrijf op een molecule botst die in aanmerking kan komen voor de behandeling van een weesziekte, kan het daarvoor het label weesgeneesmiddel aanvragen aan de European Medicine Agency (EMEA). Dat kan al nog voor het potentiële medicijn bij dieren getest is. Het vroege starten van de procedure laat toe met de Europese registratie-autoriteit te overleggen over de verdere ontwikkeling van het medicijn. Professor Marc Bogaert van de vakgroep farmacologie, Universiteit Gent, zegt dat momenteel al meer dan 500 molecules dit label kregen. Bogaert is voorzitter van het College van geneesheren voor weesgeneesmiddelen van het Riziv en expert in de materie. ‘Als de molecule haar beloften kan waarmaken, vraagt de betrokken firma de registratie (de toelating tot commercialisering) van het nieuwe weesgeneesmiddel aan. Op dit ogenblik zijn er in Europa een veertigtal weesgeneesmiddelen geregistreerd.’
Als een geneesmiddel Europees geregistreerd is, is het automatisch in alle lidstaten geregistreerd, wat nog niet betekent dat het overal gecommercialiseerd is. Het farmabedrijf beslist waar het product op de markt gebracht wordt en of daar om terugbetaling gevraagd wordt. Marc Bogaert: ‘De terugbetaling blijft een nationale aangelegenheid, omdat elk land controle moet kunnen houden over zijn eigen budget.’ In België wordt een aanvraag ingediend bij de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen (CTG) van het Riziv, die haar advies (over terugbetaling, prijs en criteria) geeft aan de bevoegde minister. ‘Er zijn in het verleden al terugbetalingen van weesgeneesmiddelen geweigerd.’ Professor Jean-Jacques Cassiman betreurt dat. ‘In Frankrijk wordt terugbetaald als de firma daarom vraagt en dat bespaart tijd. In België is de terugbetaling hopeloos achter, omdat te weinig experts de dossiers kunnen evalueren. De opgelegde termijn van 270 dagen tussen vraag en beslissing wordt vaak overschreden. Dat is een probleem voor de patiënten die erop wachten.’
Als de terugbetaling voor een weesgeneesmiddel is toegekend, wordt nog een controle ingebouwd. De arts die de behandeling voorschrijft, moet voor elke patiënt de toestemming vragen aan de geneesheer-adviseur van de betrokken mutualiteit. Die kan advies vragen aan het College van geneesheren voor weesgeneesmiddelen van het Riziv, dat speciaal voor dit doel werd opgericht. In de praktijk gaat het in feite om meerdere colleges, telkens voor de verschillende weesgeneesmiddelen of groepen van verwante weesgeneesmiddelen. ‘Elk College bestaat uit artsen met expertise over één bepaalde weesziekte, en artsen verbonden aan de mutualiteiten. De colleges werken autonoom en brengen jaarlijks verslag uit bij de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen van het Riziv, die de budgettaire impact in de gaten houdt. De aanvraag tot terugbetaling wordt voor elke patiënt elk jaar opnieuw beoordeeld. Een werkwijze die op kritiek stuit.’ Professor Bogaert staat wel achter deze aanpak: ‘De geneeskunde evolueert voortdurend en wat vandaag de beste therapie is voor een patiënt, hoeft dat morgen niet meer te zijn.’ Weesgeneesmiddelen kosten waanzinnig veel geld, maar nemen een relatief kleine hap uit het geneesmiddelenbudget van het Riziv omdat het om kleine patiëntengroepen gaat.
Maar de patiëntengroepen breiden uit, omdat de Europese definitie het begrip weesziekte onvoldoende afbakent. Letterlijk: ‘a life-threatening or chronically debilitating condition affecting not more than five in 10 thousand people in the community’. ‘Het KCE (Federaal Kenniscentrum voor de Gezondheidszorg) onderzoekt de situatie van weesziekten en weesgeneesmiddelen in België. Dat er iets schort aan de omschrijving ervan wordt ongetwijfeld een van de conclusies. Het rapport met de besluiten wordt in december verwacht.’
DUBBELLEVEN
‘Debilitating condition’ (slopende aandoening) is te vaag. Marc Bogaert: ‘In de laatste jaren zijn enkele weesgeneesmiddelen geregistreerd en terugbetaald voor subgroepen van kankers. Zo is er Tasigna® voor de behandeling van “chronische myeloïde leukemie met Philadelphia-chromosoom bij patiënten bij wie andere behandelingen ondoeltreffend zijn en niet verdragen worden”.’
Mensen zijn bereid meer te betalen voor een geneesmiddel voor een zeldzame ziekte dan voor een klassiek medicijn voor een frequente aandoening. Hoe komt dat? En waarom zijn weesgeneesmiddelen soms zo extreem duur? ‘De prijsbepaling is weinig transparant’, verduidelijkt Marc Bogaert. ‘Neem Myozyme®, de enzymvervangende therapie om de ziekte van Pompe te bestrijden, een zeldzame, levensbedreigende erfelijke spierziekte. Een behandeling kan een patiënt jaarlijks tot 500.000 euro kosten. Medische innovatie mag dan al duur zijn, dit lijkt overdreven. Hoeveel lager de prijs van zo’n geneesmiddel kan zijn, dat weet alleen de betrokken farmaceutische firma. Maar wij moeten ons bezinnen over hoeveel we willen betalen voor weesgeneesmiddelen.’
Wat ook gebeurt, is dat de registratie van een weesgeneesmiddel wordt aangevraagd, terwijl hetzelfde middel al in de handel is voor andere niet-zeldzame indicaties. In deze groep is Revatio® het frappantste voorbeeld, een weesgeneesmiddel voor de behandeling van pulmonale hypertensie (aandoening met verhoogde drukken in de longvaten). Van samenstelling precies hetzelfde als Viagra® maar als Revatio tegen een hogere prijs verkocht. Een ander voorbeeld is Duodopa®, voor de behandeling van de allesbehalve zeldzame ziekte van Parkinson. Sinds kort is het ook geregistreerd als weesgeneesmiddel voor de behandeling van ‘patiënten met parkinson die met de klassieke medicatie te veel problemen hebben’.
Marleen Finoulst
