De negen maanden oude Pia uit Wilrijk lijdt aan spinale musculaire atrofie (SMA), een zeldzame maar dodelijke genetische ziekte waardoor de spieren nauwelijks werken en steeds zwakker worden. Alleen het duurste geneesmiddel ter wereld, Zolgensma van farmabedrijf Novartis, kan haar redden. Prijskaartje voor één prik: 1,9 miljoen euro.

Omdat de ouders dat niet kunnen betalen, organiseren ze een sms-actie. Bijkomend probleem is dat het medicijn enkel is goedgekeurd in de Verenigde Staten. Dat is ook de reden waarom minister van Volksgezondheid Maggie De Block (Open VLD) voorlopig weinig kan doen. 'Het geneesmiddel wordt nog geëvalueerd door het Europees Geneesmiddelenagentschap', klinkt het. Er is dus nog geen Europese goedkeuring. En pas wanneer die Europese goedkeuring er is kan er een aanvraag tot terugbetaling ingediend worden, is de boodschap.

Het kabinet erkent dat de prijs voor het medicijn 'exorbitant hoog' is, 'maar stricto sensu is hier nog geen prijsonderhandeling gaande dus we moeten daar heel voorzichtig in zijn'.

De Block verwijst wel naar de doorbraak die ze vorig jaar samen met Nederland bereikte rond de terugbetaling van Spinraza, een ander medicijn voor spinale musculaire atrofie.

Baby Pia wordt op dit moment overigens met Spinraza behandeld. Daar hoeven de ouders niet voor te betalen met dank aan de terugbetaling door de sociale zekerheid. Spinraza remt de ergste symptomen van de ziekte af, maar geneest de ziekte niet. Met Zolgensma zou de ziekte wel genezen.

Al meer dan een half miljoen berichtjes voor Pia

De sms-actie voor de negen maanden oude Pia uit Wilrijk heeft dinsdagavond al meer dan 640.000 berichten opgeleverd. Per sms naar het liefdadigheidsnummer 4666 gaat er twee euro naar de ouders om een medicijn te kopen tegen de zeldzame spierziekte waar Pia aan lijdt. De telecomoperatoren rekenen geen kosten aan voor de berichtjes.

Nadat Pia's verhaal op maandag door de media werd opgepikt, explodeerde het aantal berichtjes. "Toen ik maandagochtend naar mijn werk vertrok, hadden we zowat 20.000 sms'jes verzameld", vertelt Ellen De Meyer. "Dat zoveel mensen ons steunen, geeft een erg warm gevoel." Voor de sms-actie werd het nummer 4666 geregistreerd als "charity nummer", wat betekent dat alle telecomoperatoren afzien van extra kosten. De twee euro gaat met andere woorden integraal naar het goede doel.

Novartis verwacht dit jaar beslissing van Europese regulatoren over duur medicijn

Een beslissing van de regulatoren in Europa in het advies van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) wordt verwacht in het vierde kwartaal van 2019, zo heeft farmabedrijf Novartis dinsdag meegedeeld naar aanleiding van de actie rond Pia, de baby uit Wilrijk die aan spinale spieratrofie (SMA) type 1 lijdt.

SMA is een zeldzame, dodelijke genetische ziekte waardoor de spieren nauwelijks werken en steeds zwakker worden. Alleen het geneesmiddel Zolgensma van Novartis kan baby Pia redden, maar kost voor één prik 1,9 miljoen euro. Omdat de ouders dat niet kunnen betalen, organiseren ze een sms-actie die al meer dan een half miljoen sms'en heeft opgeleverd. Zolgensma, luidens de mededeling van Novartis 'een eenmalige, onderzoekende gentherapie die bedoeld is om de genetische oorzaak van SMA aan te pakken', is tot dusver alleen goedgekeurd voor gebruik in de Verenigde Staten 'en wordt momenteel door de regelgevende instanties in Europa herzien'.

Het bedrijf begrijpt dat patiënten en gezinnen in België en over de hele wereld zo snel mogelijk toegang willen krijgen tot Zolgensma, maar 'aangezien Novartis in continu overleg is met de Europese autoriteiten, kunnen we niet meer details geven over de beschikbaarheid van het product in Europa totdat deze gesprekken zijn afgerond'.

Novartis wijst er, net als minister van Volksgezondheid Maggie De Block, op dat in België een therapie goedgekeurd is en vergoed wordt voor spinale spieratrofie, met name Spinraza. Dit medicijn remt de ergste symptomen af, maar geneest de ziekte echter niet.