Een weesgeneesmiddel wordt gedefinieerd als "een farmaceutische specialiteit die gebruikt wordt voor de diagnose, de preventie of de behandeling van een zeldzame ziekte waarvoor er geen preventief middel, diagnostisch middel of geen behandeling bestaat", en een zeldzame ziekte is "een levensbedreigende en/of ernstige en chronisch aandoening, die niet meer dan 5 personen op 10.000 treft in de Europese Unie". Het Riziv schat het aantal weesgeneesmiddelen in België op een zestigtal. Die worden allemaal volledig terugbetaald, met uitzondering van Tracleer. Enkel bij een bepaalde behandeling wordt dat geneesmiddel deels terugbetaald. In België worden zowat 5.000 patiënten behandeld met zulke weesgeneesmiddelen. Het Riziv verduidelijkt dat het daarom niet gaat om 5.000 mensen die aan een zeldzame ziekte lijden. Veel patiënten worden immers ook behandeld met conventionele geneesmiddelen. Bovendien worden sommige geneesmiddelen gebruikt bij de behandeling van verschillende ziektes, terwijl verschillende geneesmiddelen soms noodzakelijk zijn voor een bepaalde ziekte. Voor de terugbetaling van een medicijn moet de producent een aanvraag indienen bij de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen (CTG) van het Riziv. Die schrijft een evaluatierapport en doet de minister van Sociale Zaken vervolgens een terugbetalingsvoorstel. Het is de minister die daarop de producent op de hoogte brengt van de beslissing. (Belga)

Een weesgeneesmiddel wordt gedefinieerd als "een farmaceutische specialiteit die gebruikt wordt voor de diagnose, de preventie of de behandeling van een zeldzame ziekte waarvoor er geen preventief middel, diagnostisch middel of geen behandeling bestaat", en een zeldzame ziekte is "een levensbedreigende en/of ernstige en chronisch aandoening, die niet meer dan 5 personen op 10.000 treft in de Europese Unie". Het Riziv schat het aantal weesgeneesmiddelen in België op een zestigtal. Die worden allemaal volledig terugbetaald, met uitzondering van Tracleer. Enkel bij een bepaalde behandeling wordt dat geneesmiddel deels terugbetaald. In België worden zowat 5.000 patiënten behandeld met zulke weesgeneesmiddelen. Het Riziv verduidelijkt dat het daarom niet gaat om 5.000 mensen die aan een zeldzame ziekte lijden. Veel patiënten worden immers ook behandeld met conventionele geneesmiddelen. Bovendien worden sommige geneesmiddelen gebruikt bij de behandeling van verschillende ziektes, terwijl verschillende geneesmiddelen soms noodzakelijk zijn voor een bepaalde ziekte. Voor de terugbetaling van een medicijn moet de producent een aanvraag indienen bij de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen (CTG) van het Riziv. Die schrijft een evaluatierapport en doet de minister van Sociale Zaken vervolgens een terugbetalingsvoorstel. Het is de minister die daarop de producent op de hoogte brengt van de beslissing. (Belga)