Midden juli sprongen nog onderhandelingen af over de terugbetaling van Orkambi van het bedrijf Vertex, dat gemiddeld 170.000 euro per patiënt per jaar kost, mede omdat de toegevoegde waarde van het medicijn te klein zou zijn, zegt directeur van de Belgische Mucovereniging Stefan Joris. 'Het medicijn heeft echter heel veel voordelen voor de patiënt, omdat het de oorzaak aanpakt van muco, en niet enkel de symptomen behandelt. We hopen dat de geesten rijp zijn om te willen investeren in die medicijnen die de beste resultaten geven.'

De mucovereniging erkent dat er een fair evenwicht moet bestaan tussen de belangen van farmaproducenten en het brede maatschappelijke belang dat de overheid dient te bewaken. 'Net daarom pleiten we ervoor dat er, zoals in Nederland en Ierland al het geval is, ook bij ons wordt gewerkt aan een zogenoemde portfoliodeal', aldus Joris.

Bij zo'n deal worden met een producent vaste prijsafspraken gemaakt voor de bestaande behandelingen én voor de behandelingen die de komende jaren nog in de pijplijn zitten. 'Dat is voordelig voor de overheid en de producent, maar vooral voor de mucopatiënten. Die moeten dan niet telkens wachten op een prijsakkoord om toegang te krijgen tot de nieuwste medicijnen. De huidige situatie waarbij de mensen met muco in ons land met lege handen achterblijven, kunnen we niet accepteren.'

Middelen die muco aanpakken op het niveau van het basisdefect, met name het CFTR-kanaal dat het resultaat is van een genmutatie, zijn een echte game changer, legt Joris nog uit. Er is al zo'n middel beschikbaar in ons land, Kalydeco, maar dat werkt slechts voor een bepaald aantal patiënten. Orkambi en Symkevi, een ander product van Vertex waarover nu prijsonderhandelingen lopen, werken bij de meest voorkomende mutaties. Symkevi mag slechts vanaf 12 jaar toegediend worden, Orkambi al vanaf 2 jaar.

Zelfs al wordt er wel een akkoord bereikt over Symkevi, dan nog kunnen behandelingen pas op twaalfjarige leeftijd beginnen, terwijl de levensverwachting net enorm stijgt als een kind al vanaf een jonge leeftijd gestabiliseerd wordt.

De Mucovereniging benadrukt nog dat de toegang tot medicatie de verantwoordelijkheid is van zowel de overheid als de farmasector, die een ethische rol moet spelen. Daarnaast wil de vereniging dat ook patiënten betrokken worden bij het overleg over de prijsafspraken, wat vandaag nog niet het geval is.

In ons land kampen 1.275 mensen met mucoviscidose of taaislijmziekte, een levensbedreigende en erfelijke ziekte waarbij taaie slijmen de ademhaling en spijsvertering belemmeren. Met de campagne 'Onbetaalbaar? Onaanvaardbaar!', wil de Mucovereniging de gezichten achter die cijfers laten zien, en de bevolking oproepen om zich te scharen achter de oproep om alle spelers rond de tafel te krijgen om tot een goede deal te komen.