Is gentherapie oplossing voor hartpatiënten?

30/04/13 om 12:13 - Bijgewerkt om 12:13

In Groot-Brittannië gaat een veelbelovend menselijk experiment van start om de gevolgen van hartfalen te genezen. Wetenschappers willen hiervoor gebruik maken van gentherapie.

Is gentherapie oplossing voor hartpatiënten?

© Thinkstock

De behandeling waarbij virussen met genetisch materiaal tot in de hartspier worden gebracht om onvolkomenheden van het orgaan weg te werken, kan een oplossing bieden voor miljoenen hartpatiënten. De theorie is gebaseerd op twintig jaar laboratoriumexperimenten en enkele geslaagde onderzoeken in de Verenigde Staten. Tot nog toe ondergingen reeds 37 mensen wereldwijd gentherapie na hartfalen. Maar deze experimenten waren enkel bedoeld om de veiligheid van het proces te onderzoeken. Nu wil men testen of de behandeling werkt.

Tijdens de eerste fase van het onderzoek zullen ongeveer 200 patiënten onderzocht worden. De helft zal de gentherapie effectief ondergaan, de andere helft zal een placebo toegediend krijgen. Het tweede deel van het onderzoek is gericht op mensen die door hartfalen afhankelijk zijn van een machine om bloed doorheen hun lichaam te pompen. Op die manier wil men achterhalen of deze revolutionaire behandeling wel veilig is, het aantal ziekenhuisopnames vermindert, de levenskwaliteit verbetert en de levensduur verlengt.

Kantelmoment voor de wetenschap
De bedoeling van het medische experiment is het verhogen van de hartspieractiviteit. Deze wordt gestimuleerd door eiwitten die geproduceerd worden door het SERCA-gen. Het SERCA-gen reguleert de calciumstroom naar de spiercellen wanneer onze spieren samentrekken. Meer calcium betekent sterkere spieren. Dus een toevoeging van SERCA-genen betekent een sterkere hartspier, redeneren de wetenschappers.

Het gen zal in een aangepast virus, dat normaalgezien verkoudheden veroorzaakt, tot in de spiercellen gebracht worden. Hoewel het gen via het virus in cellen in het hele lichaam terecht zal komen, heeft het SERCA-gen enkel effect op de hartspier. De eiwitten die het SERCA-gen reguleert, werken namelijk enkel op een sarcoplasmatisch reticulum, een celstructuur die enkel in spiercellen voorkomt. De onderzoekers hopen dan ook dat deze twee hartexperimenten een kantelmoment zullen betekenen voor deze wetenschap.

Zwaar proces "Het is al een zwaar proces geweest. Het heeft ons twintig jaar gekost om het juiste gen te vinden en een behandeling te ontwikkelen. We kijken dan ook enorm uit naar de samenwerking met de cardiologen die deze menselijke experimenten hebben opgezet. We hopen dat deze behandeling het leven van mensen met hartfalen uiteindelijk zal kunnen optimaliseren", zegt professor en bedenker van de behandeling Sian Harding van de afdeling cardiologie van het Imperial College London aan The Guardian.

Een tiental jaar geleden werd gentherapie, waarbij actieve, ontbrekende of foute genen in het menselijk lichaam worden gebracht, als een wondermiddel beschouwd. Maar tot nog toe werden de verwachtgingen nog niet ingelost. Tijdens eerdere experimenten met gentherapie stootten wetenschappers op het probleem om het gewenste gen op de gewenste plek in het lichaam te brengen zonder neveneffecten te veroorzaken.

Hoewel deze behandeling er veelbelovend uitziet, kan het toch nog makkelijk acht jaar duren voor ze helemaal op punt staat, laat het Britste Hartfonds weten. De werking van de behandeling moet eerst volledig bewezen zijn voor ze effectief kan toegepast worden, luidt het.

Hartaanvallen zijn de meest voorkomende oorzaken voor hartfalen. Het hart wordt hierdoor zodanig verzwakt dat het moeite heeft om bloed door het hele lichaam te pompen. En voorlopig staan medicijnen nog niet voldoende op punt waardoor een harttransplantatie vaak de enige oplossing is. (LS)

Onze partners