Bodembacterie geeft sleutel in efficiëntere behandeling stofwisselingsziekten

19/11/12 om 15:14 - Bijgewerkt om 15:14

(Belga) VIB-onderzoekers van de UGent en de Vrije Universiteit Brussel hebben samen met het biotechbedrijf Oxyrane een nieuwe technologie ontwikkeld voor de productie van een efficiëntere en mogelijk goedkopere therapie voor stofwisselingsziekten, zoals de ziekte van Pompe die spieren aantast. Het onderzoek verschijnt binnenkort in Nature Biotechnology.

Naar schatting 1 op de 5.000 pasgeborenen heeft een "lysosomale stapelingsziekte", waarbij in sommige gevallen de symptomen maar op latere leeftijd zichtbaar zijn. Lysosomen zijn aanwezig in alle cellen van het lichaam en verantwoordelijk voor de afbraak van celcomponenten, zodat die hergebruikt kunnen worden in de cel. Bij "lysosomale stapelingsziekten" zijn één of meerdere enzymen, die normaal instaan voor die afbraak, defect. Niet afgebroken celcomponenten stapelen zich daardoor op in lysosomen, waardoor cellen vergiftigd worden en wat leidt tot orgaanschade, die zonder behandeling steeds erger wordt. Dergelijke lysosomale stapelingsziekten kunnen behandeld worden door het ontbrekende enzym toe te dienen. "Door natuurlijke processen en eiwitten uit twee microbes en een plant te combineren, hebben we de technologie kunnen verbeteren om enzymen te produceren die patiënten met deze stofwisselingsziekten niet kunnen aanmaken. Door te spelen met de suikerstructuren op de enzymen, kunnen we ervoor zorgen dat ze veel efficiënter terecht komen op de plaats in de patiëntencellen waar ze moeten werken", aldus Nico Callewaert (VIB-UGent). Volgens de onderzoekers is het resultaat "verbluffend". Patiëntencellen absorberen de enzymen tot 17 keer efficiënter dan het huidige therapeutische product. Het ontbrekende puzzelstuk in de technologie was een eiwit dat ontdekt werd in een bodembacterie. (JDH)

Onze partners